Malattia renale cronica, oltre l’innovazione serve una riorganizzazione del sistema

Con una prevalenza in costante aumento e un impatto significativo in termini di mortalità, qualità di vita e costi sanitari, la malattia renale cronica è oggi riconosciuta come un problema crescente di salute pubblica. Nel maggio 2025 una resolution dell’OMS l’ha indicata come priorità di salute pubblica globale, portandola per la prima volta all’attenzione della politica con l’obiettivo di contrastare sotto-diagnosi e diagnosi tardiva e promuovere programmi di screening mirati nelle popolazioni a rischio. Un passaggio che segna un cambio di paradigma nella gestione della patologia, rafforzato dalla disponibilità di farmaci in grado di rallentarne la progressione verso le fasi terminali in diverse popolazioni di pazienti. La Società Italiana di Nefrologia (SIN) ha pubblicato il documento “Linea guida per la gestione della malattia renale cronico con nuovi farmaci nefroprotettivi” destinato ai clinici per supportare l’impiego dei nuovi farmaci. 

Con Giovanni Strippoli, coordinatore del gruppo di lavoro linee guida SIN, TrendSanità ha approfondito questi temi e le difficoltà organizzative e di sistema che ne limitano la diffusione.

La malattia renale cronica (MRC), silente nelle fasi iniziali, interessa in Italia circa l’8% della popolazione, con una prevalenza che sale al 17% negli over 70. In assenza di interventi efficaci può progredire fino alla necessità di dialisi o trapianto; negli ultimi trent’anni il ricorso alla dialisi è aumentato del 43% e assorbe ogni anno il 2,3% delle risorse del SSN. In pazienti selezionati, il trattamento con inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2i), agonisti del recettore del peptide-1 simil-glucagone (GLP-1 RA) o antagonisti non steroidei del recettore dei mineralcorticoidi (ns-MRA) può rallentare l’evoluzione della malattia e ritardare il ricorso alla dialisi, oltre a ridurre gli eventi cardiovascolari e migliorare gli esiti clinici complessivi.

Spiega Strippoli: «Negli ultimi anni l’introduzione di nuovi farmaci ha modificato in modo sostanziale il panorama terapeutico della MRC non solo perché in grado di rallentare la progressiva perdita della funzionalità renale, ma anche per la capacità di ridurre il rischio di complicanze cardiovascolari. Numerosi trial randomizzati e meta-analisi hanno dimostrato che alcune terapie farmacologiche rallentano la progressione della malattia in specifiche popolazioni di pazienti, inclusi pazienti con diabete o altri fattori di rischio cardiovascolare e renale. Questo richiede un’evoluzione dell’approccio del sistema sanitario: l’obiettivo non è più gestire le fasi avanzate della malattia, ma intervenire prima, identificando precocemente i pazienti da avviare al trattamento».

L’obiettivo non è più gestire le fasi avanzate della malattia, ma intervenire prima, identificando precocemente i pazienti da avviare al trattamento

Si tratta di un cambiamento che richiede un adattamento del sistema sanitario: servono diagnosi più precoci, maggiore coordinamento tra medicina territoriale e specialistica e accesso appropriato alle terapie. Le linee guida SIN hanno l’obiettivo di incoraggiare, alla luce di raccomandazioni evidence-based, la prescrizione di questi farmaci ancora sottoutilizzati; le indicazioni riguardano diverse popolazioni di pazienti con MRC secondo specifici criteri clinici e livelli di rischio.

Ostacoli alla diffusione delle nuove terapie

A fronte di un quadro in evoluzione e di chiare indicazioni cliniche, l’accesso alle nuove terapie per la MRC incontra ancora barriere organizzative che rallentano la transizione verso una strategia orientata alla prevenzione. Prosegue Strippoli: «Le difficoltà riguardano in primo luogo la diagnosi tardiva: molti pazienti vengono identificati quando la funzione renale è già compromessa, riducendo l’efficacia degli interventi. A questo si aggiunge la frammentazione dei percorsi assistenziali, con una scarsa integrazione tra medici del territorio e specialisti, che sarebbe invece cruciale per intercettare soggetti a rischio, come diabetici e ipertesi».

«Anche l’inerzia terapeutica gioca un ruolo importante, con una resistenza ancora presente all’adozione di farmaci di comprovata efficacia: persistono fenomeni di inerzia terapeutica e variabilità prescrittiva, talvolta legati all’attesa di ulteriori evidenze o a incertezze applicative».

L’accesso alle nuove terapie per la MRC incontra ancora barriere organizzative che rallentano la transizione verso una strategia orientata alla prevenzione

A pesare è anche la forte variabilità regionale, legata a un’organizzazione dei servizi sanitari in larga parte decentrata. «Il percorso di accesso alle terapie innovative non è uniforme sul territorio nazionale; le differenze possono riguardare la diffusione dei programmi di diagnosi precoce e l’organizzazione delle reti nefrologiche, così come l’integrazione tra medicina specialistica e territoriale e le modalità di prescrizione o distribuzione dei nuovi farmaci. Questo può rendere disomogeneo il percorso di accesso alle terapie innovative, rafforzando la necessità di percorsi assistenziali condivisi» aggiunge Strippoli.

Interventi per facilitare l’accesso

Il superamento degli ostacoli richiede snellimento dei processi burocratici e uniformità dei piani terapeutici (PDTA) sul territorio, oltre al potenziamento della formazione di medici e operatori sanitari, come sottolineato dalle linee guida.

«A livello organizzativo l’accesso ai nuovi farmaci sarebbe facilitato da procedure più semplici e uniformi, con piani terapeutici digitalizzati e condivisi tra specialisti e medicina territoriale, così da garantire ai pazienti idonei un avvio rapido della terapia. Tra le esigenze principali, non solo in Italia, vi sono quelle di semplificare e uniformare le procedure, ridurre la burocrazia e rendere molto chiari i criteri di accesso; purtroppo i piani terapeutici divengono talvolta un passaggio amministrativo complesso che rallenta l’avvio della terapia», precisa Strippoli.

Un passaggio fondamentale riguarda la digitalizzazione dei PDTA che, quando attiva, consente una gestione più rapida, tracciabile e semplice, facilitando il monitoraggio degli esiti clinici e dei reali costi delle terapie, a vantaggio di migliori valutazioni economiche e di una programmazione sanitaria più accurata.

La digitalizzazione dei PDTA potrebbe abilitare una gestione più rapida e tracciabile dei percorsi, favorendo il monitoraggio degli esiti clinici e dei reali costi di terapia

«Diversi studi di farmacoeconomia suggeriscono che queste terapie possono risultare costo-efficaci, soprattutto nei pazienti ad alto rischio e se introdotte precocemente. A fronte di un possibile aumento dei costi diretti nel breve periodo, gli studi modellistici suggeriscono una potenziale riduzione dei costi complessivi nel lungo termine. Il beneficio economico per il sistema tende a essere maggiore quanto più tempestivo è l’intervento. Inoltre i PDTA dovrebbero essere inseriti in un percorso assistenziale ben definito, fondato su una fluida collaborazione tra medici di medicina generale e specialisti. I casi inviati al nefrologo sono per lo più in fase avanzata di malattia, ma evidenze recenti suggeriscono benefici anche in categorie di pazienti a rischio inferiore, sebbene con differente forza delle evidenze e secondo specifici criteri clinici. Per questo l’intervento precoce è così importante».

In sintesi, la priorità è identificare precocemente i pazienti e rafforzare l’integrazione tra medicina del territorio e specialistica. Per la sanità pubblica questo significa puntare su screening mirati nelle popolazioni ad alto rischio, percorsi assistenziali condivisi e digitalizzati, maggiore coinvolgimento dei medici di medicina generale nella gestione precoce e riduzione delle diseguaglianze territoriali nell’accesso alle cure.

I prossimi passi

Per favorire una più efficace presa in carico e gestione terapeutica della MRC è auspicabile la messa in atto di interventi che riguardano semplificazione regolatoria, maggiore ruolo della medicina territoriale e percorsi di cura integrati per le malattie cardiorenali e metaboliche.

La priorità è identificare precocemente i pazienti e rafforzare l’integrazione tra medicina del territorio e specialistica

«Negli ultimi tempi crescono le iniziative volte a colmare queste lacune. In Italia, per esempio, alcune modifiche regolatorie e determine AIFA hanno semplificato l’accesso ad alcune terapie cardiorenali e metaboliche, anche attraverso la revisione dei piani terapeutici e, per specifici farmaci e indicazioni, l’ampliamento della prescrivibilità da parte dei medici di medicina generale. La SIN svolge una continua azione di advocacy con le istituzioni sanitarie per favorire un accesso più rapido e privo di ostacoli burocratici, e promuove campagne educational per favorire lo screening precoce delle nefropatie».