la visione del presidente AIFA

Non più l’atto prescrittivo isolato, ma un sistema che mette insieme dati clinici, evidenze scientifiche, caratteristiche del paziente ed esiti di salute. È la “prescrittomica”, uno dei concetti chiave emersi dal convegno convegno “La Roadmap dell’Appropriatezza: la medicina di precisione tra innovazione e pratica regionale”, organizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) con il patrocinio dell’Assemblea Regionale Siciliana (ARS) che si è tenuto a Palermo.

Ne abbiamo parlato a TrendSanità con Robert Nisticò, presidente dell’AIFA, che in questa intervista tocca anche il rapporto in evoluzione tra Agenzia e Regioni, le attese sul Testo Unico della legislazione farmaceutica annunciato dal Sottosegretario Gemmato e il nodo più delicato: come portare il farmaco più vicino al cittadino senza rinunciare alla tenuta economica del Servizio Sanitario Nazionale. «L’equità di accesso — spiega Nisticò — si tutela non dando tutto a tutti, ma assicurando che ogni paziente riceva ciò di cui ha realmente bisogno».

La “prescrittomica” è uno dei concetti chiave emersi dal convegno, un termine ancora poco conosciuto al grande pubblico. Di cosa si tratta concretamente e come può cambiare il lavoro quotidiano del medico che prescrive e per i pazienti?

Si tratta di un approccio evoluto alla prescrizione che non guarda più all’atto prescrittivo in modo isolato, ma lo inserisce in un sistema più ampio di dati, evidenze scientifiche, caratteristiche del paziente, appropriatezza terapeutica, sostenibilità e risultati di salute. In concreto significa utilizzare meglio le informazioni disponibili come i dati prescrittivi, i dati clinici, la real-world evidence, le linee guida, i registri di monitoraggio e la farmacovigilanza per aiutare il medico a scegliere il trattamento più appropriato per quel paziente, in quel momento, evitando sia il sottoutilizzo, sia l’uso non necessario o non coerente con le evidenze.

La prescrittomica non deve essere un aggravio burocratico per il medico ma uno strumento di supporto nella decisione prescrittiva

Per il medico non deve tradursi in un aggravio burocratico, ma in uno strumento di supporto: meno solitudine nella decisione prescrittiva, maggiore disponibilità di informazioni utili e maggiore coerenza tra pratica clinica, evidenze e sostenibilità del Servizio sanitario nazionale. Per il paziente significa ricevere terapie più mirate, più sicure e più appropriate, con un impiego più razionale delle risorse pubbliche.

Il convegno ha messo al centro il rapporto tra AIFA e Regioni sull’appropriatezza prescrittiva. Come sta cambiando il rapporto con le Regioni e quali strumenti si stanno mettendo in atto per una collaborazione sempre più mirata all’appropriatezza prescrittiva e alla sostenibilità economica?

Il rapporto tra AIFA e Regioni sta evolvendo verso una collaborazione sempre più strutturata e basata sui dati. Le Regioni sono un interlocutore fondamentale, perché sono il luogo in cui le decisioni regolatorie e di politica farmaceutica si traducono concretamente nell’organizzazione dell’assistenza e nell’accesso dei cittadini alle cure. L’obiettivo è superare una logica puramente amministrativa o di controllo della spesa per costruire invece un confronto più mirato sull’appropriatezza prescrittiva, sulla valutazione degli esiti e sulla sostenibilità complessiva del sistema.

Gli strumenti fondamentali sono la condivisione dei dati, il monitoraggio dei consumi, l’analisi della variabilità prescrittiva, i registri di monitoraggio, i flussi informativi e la capacità di trasformare queste informazioni in indicazioni operative utili per i clinici e per i decisori regionali.
Una collaborazione efficace tra AIFA e Regioni deve servire a ridurre le disomogeneità territoriali, garantire equità di accesso e accompagnare l’innovazione senza perdere di vista la tenuta economica del Servizio Sanitario Nazionale. La sostenibilità non può essere affrontata solo come contenimento della spesa, deve essere letta insieme all’appropriatezza, agli esiti e al valore reale prodotto per i pazienti.

Il Sottosegretario Gemmato ha annunciato che è in corso di finalizzazione un Testo Unico della legislazione farmaceutica. Cosa si aspetta da questo strumento e quali sono i nodi che, se non sciolti, rischiano di lasciare le cose sostanzialmente invariate?

Se ben costruito, il Testo Unico può diventare non solo uno strumento di riordino, ma anche una leva per rafforzare la trasparenza e l’efficienza del sistema

Un Testo Unico della legislazione farmaceutica può rappresentare un passaggio di grande rilievo per rendere il quadro normativo più chiaro, organico e funzionale alle esigenze attuali del sistema. Negli anni la normativa si è progressivamente stratificata e disporre di uno strumento unitario può favorire una maggiore semplicità applicativa e una migliore coerenza complessiva.
Mi aspetto quindi uno strumento capace di offrire maggiore chiarezza agli operatori, alle istituzioni, alle imprese e ai cittadini, riducendo sovrapposizioni, incertezze interpretative e frammentazioni procedurali. Una normativa più ordinata e leggibile può contribuire a rendere più efficiente l’accesso all’innovazione, migliorare la programmazione della politica farmaceutica e sostenere una governance più moderna del settore.
Naturalmente, perché questo risultato sia pienamente efficace sarà importante che il Testo Unico non si limiti a una sistematizzazione formale delle norme esistenti, ma diventi anche un’occasione per affrontare alcuni temi centrali: la semplificazione dei percorsi decisionali, il coordinamento tra livello nazionale e regionale, la gestione dell’innovazione, la sostenibilità della spesa, l’equità di accesso e il collegamento sempre più stretto tra decisioni regolatorie ed esiti reali di salute.

Sempre il Sottosegretario Gemmato ha parlato anche della necessità di “portare il farmaco più vicino al cittadino” garantendo un uso efficiente delle risorse pubbliche. Secondo lei dove si trova oggi il punto di rottura tra sostenibilità e accesso equo?

Il punto di rottura si crea quando la sostenibilità viene percepita come un ostacolo all’accesso oppure quando l’accesso viene garantito senza una valutazione adeguata dell’appropriatezza e del valore prodotto. In realtà i due aspetti devono essere tenuti insieme. Portare il farmaco più vicino al cittadino significa ridurre le barriere organizzative, territoriali e burocratiche che possono rendere difficile l’accesso alle terapie, soprattutto per i pazienti fragili, cronici o che vivono in aree meno servite. Ma questo deve avvenire dentro un sistema capace di garantire sicurezza, tracciabilità, continuità assistenziale e uso corretto delle risorse.

Questo è il punto di equilibrio: prossimità, appropriatezza e sostenibilità devono procedere insieme

La sostenibilità non può essere solo una questione di prezzo o di tetti di spesa. Deve riguardare l’intero percorso: selezione appropriata dei pazienti, corretto utilizzo del farmaco, monitoraggio degli esiti, aderenza terapeutica, riduzione degli sprechi e valutazione del valore reale delle terapie. L’equità di accesso si tutela non dando tutto a tutti indistintamente, ma assicurando che ogni paziente possa ricevere ciò di cui ha realmente bisogno, sulla base delle evidenze e in modo omogeneo sul territorio nazionale.